La neurturina è un fattore neurotrofico appartenente alla stessa famiglia del GDNF (Fattore eurotrofico Derivato dalla linea cellulare Gliale) che ha mostrato promettenti proprietà neuroprotettive e rigenerative delle cellule dopaminergiche mesencefaliche in modelli sperimentali di malattia di Parkinson (MP) (Brain Res 2002;947:271-83).
I fattori neurotrofici sono delle proteine inefficaci per via orale e che non oltrepassano la barriera ematoencefalica.
Vengono introdotti nel cervello direttamente, tramite un catetere (vedi n° 30 di neuro...Pillole) o inserendo il gene umano che codifica la produzione di tale fattore.
CERE 120 (Ceregene Inc., San Diego, CA, USA) è un sistema costituito da un virus non patogeno che veicola direttamente all'interno delle cellule del corpo striato il gene umano della neurturina.
Due recenti studi sull'animale avevano riportato dati incoraggianti sulle capacità “neuroprotettive” di CERE 120 in un modello di parkinsonismo nel ratto (Neurobiol Dis 2007;27:67-76) e in scimmie in età avanzata con carente funzionalità dopaminergica (Mov Disord 2007;22:1124-32).
La sperimentazione clinica multicentrica in fase II di CERE 120 è stata condotta negli USA su 58 pazienti con MP in stadio avanzato, secondo un disegno sperimentale in doppio cieco contro placebo: due terzi dei pazienti hanno ricevuto il trattamento genico ed un terzo un trattamento “placebo”.
Nel corso dei 12 mesi di follow-up non è emersa nessuna differenza clinica significativa fra i due gruppi, che hanno mostrato entrambi un miglioramento medio di 7 punti sulla scala UPDRS (Unified Parkinson’s Disease Rating Scale) rispetto ad un valore medio basale di 39 punti.
In entrambi i gruppi ci sono stati pazienti che hanno mostrato un miglioramento clinico significativo rispetto alle prestazioni di base.
I risultati dello studio confermano l’importanza dell’effetto placebo nei pazienti con MP (vedi n° 16 di neuro...Pillole) e ribadiscono in parte i limiti dei modelli animali di MP, ottenuti per lo più con lesioni “in acuto” del sistema dopaminergico nigrostriatale mediante somministrazione di agenti neurotossici.

Copyright Dipartimento di Scienze Neurologiche, Alma Mater Studiorum - Università di Bologna. http://www.neuro.unibo.it/pill/pillole.htm